普纳替尼是一种多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI），伊马替尼为第一代TKI，达沙替尼、尼洛替尼和博舒替尼为第二代TKI，普纳替尼为第三代TKI。这些药物都可通过占据BCR/ABL蛋白结合ATP的位点，抑制该酶的活性，ABL1常见突变的治疗方案如下：
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1. 伊马替尼目前仍然是一线标准治疗药物；
2. 尼洛替尼适用于含有ABL突变型V299L，T315A，F317L/V/I/C的患者治疗；
3. 达沙替尼适用于含有ABL突变型Y253H，E255K/V，F359V/C/I 的患者治疗；
4. 普纳替尼适用于含有ABL突变型T315I的患者治疗。
普纳替尼(PONATINIB)
属于第三代络氨酸激酶抑制剂，旨在消灭抵抗治疗的突变基因，但并非所有基因，而是常见的T315I突变。大约20%左右的慢粒患者存在T315I突变，而T315I突变堵住了其他TKI药物对抗突变蛋白质的道路。
目前，市场上治疗慢粒白血病的三代靶向药物主要是普纳替尼。普纳替尼主要是消灭抵抗治疗的突变基因。例如T315I阳性的病友。
当病友出现T315I基因突变时，会形成空间位阻，阻止伊马替尼与尼洛替尼作用于bcr-abl融合基因上，因此，伊马替尼与尼洛替尼治疗也就会被宣告失败。
而普纳替尼则依靠其特殊的结构，克服空间位阻，进而继续与bcr-abl融合基因相结合，抑制异常细胞继续增殖分化、并诱导其凋亡，达到控制病情的治疗目的。
但需要病友注意的是，普纳替尼费用较高，且副作用也无法规避。服用普纳替尼的病友常会出现皮疹、头痛、腹痛、发热、恶心呕吐、关节痛等症状。因此，病友要格外注意，出现上述副作用时，要及时采取针对治疗缓解症状，提高病友的生存质量。
通过上面介绍我们知道了，普纳替尼有其优势，但也有其局限性。不过，我相信，病友们最感兴趣的还是普纳替尼治疗效果如何。据调查，在服用普纳替尼的267例病友中，有60%的病友达到主要细胞遗传学缓解（MCyR），而54%病友达到了完全细胞遗传学缓解，40%的病友达到了主要分子学缓解（MMR），24%的病友到了分子学缓解。
但具体普纳替尼的效果如何，还是与病友自身情况与病情严重程度相关。因此，病友在选择治疗药物时一定要结合实际情况选择最适合自己的，而不是盲目跟从服药，导致治疗效果较差。如有需要，请咨询泽今海外医疗健康。
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