一、普纳替尼的功效

　　普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)适用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病 (CML) 或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 (Ph+ALL) 的成年患者，对先前的酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受。

　　普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)已被证明是一种强大的 BCR-ABL 抑制剂，其在 BCR-ABL 野生型和突变型 CML 中均表现出临床活性，包括针对 T315I 突变的活性。

　　普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)在 BCR-ABL 野生型和突变型 CML 中均表现出临床活性，包括针对 T315I 突变的活性。

　　二、普纳替尼的作用

　　普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)是一种多靶点激酶抑制剂。其主要细胞靶标是 Bcr-Abl 酪氨酸激酶蛋白，该蛋白具有组成性活性并促进 CML 的进展。

　　这种蛋白质来自融合的 Bcr 和 Abl 基因 - 通常称为费城染色体。

　　普纳替尼的独特之处，在于普纳替尼特别适用于治疗耐药性 CML，因为普纳替尼抑制 Abl 和 T315I 突变激酶的酪氨酸激酶活性。

　　T315I 突变赋予细胞抗性，因为普纳替尼阻止其他 Bcr-Abl 抑制剂与 Abl 激酶结合。

　　普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)抑制的其他靶点是 VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH 受体和 SRC 激酶家族的成员，以及 KIT、RET、TIE2 和 FLT3。
 

         普纳替尼（Ponatinib）是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。
 

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