孟加拉普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)治疗白血病的效果怎么样? 孟加拉普纳替尼治疗白血病的效果是具有高度活性。
一、背景:
慢性粒细胞白血病 (CML) 和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 (Ph 阳性 ALL) 患者,对酪氨酸激酶抑制剂的耐药性,通常是由 BCR-ABL 激酶结构域的突变引起的。
孟加拉普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)是一种有效的口服酪氨酸激酶抑制剂,可阻断天然和突变的 BCR-ABL,包括对酪氨酸激酶抑制剂具有一致抗性的守门突变 T315I。
二、方法:
在这项 1 期剂量递增研究中,招募了 81 名患有耐药性血液系统癌症的患者,其中 60 名患有 CML,5 名患有 Ph 阳性 ALL。
孟加拉普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)每天给药一次,剂量范围为 2 至 60 mg。
中位随访时间为 56 周(范围,2 至 140)。
三、结果:
剂量限制性毒性作用,包括脂肪酶或淀粉酶水平升高和胰腺炎。
常见的不良事件是皮疹、骨髓抑制和全身症状。
在 Ph 阳性患者中,91% 接受了两种或多种批准的酪氨酸激酶抑制剂,51% 接受了所有三种批准的酪氨酸激酶抑制剂。
在 43 名慢性期 CML 患者中,98% 有完全血液学反应,72% 有主要细胞遗传学反应,44% 有主要分子学反应。
在患有 T315I 突变的慢性期 CML 的 12 名患者中,100% 有完全血液学反应,92% 有主要细胞遗传学反应。
在 13 名没有可检测突变的慢性期 CML 患者中,100% 有完全血液学反应,62% 有主要细胞遗传学反应。慢性期 CML 患者的反应是持久的。
在 22 名加速期或急变期 CML 或 Ph 阳性 ALL 的患者中,36% 有主要的血液学反应,32% 有主要的细胞遗传学反应。
三、结论:
孟加拉普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)在对酪氨酸激酶抑制剂耐药的严重预先治疗的 Ph 阳性白血病患者中具有高度活性,包括具有 BCR-ABL T315I 突变、其他突变或无突变的患者。
普纳替尼(Ponatinib)是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)。对于难治性的CML患者,尤其有T315I突变的患者来说,该药成为非常重要的临床选择。目前在国内未上市。
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