孟加拉普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)治疗白血病吗?。FDA 已批准普纳替尼ponatinib (Iclusig) 用于治疗对至少 2 种先前的酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 耐药或不耐受的慢性期 (CP) 慢性粒细胞白血病 (CML) 成人患者。
 

　　OPTIC 试验招募了 CP-CML 患者，这些患者的疾病是对他们最近的 TKI 具有高度耐药性;
 

　　研究中包括的 93 名患者中的大多数 (65%) 对其最直接的治疗没有取得显着的反应。
 

　　研究中患者的中位年龄为 46 岁，43% 的患者在基线时有 BCR-ABL1 突变，其中 26% 为 T315I，45% 的患者之前接受过 3 次第二代 TKI。
 

　　1 年时，47% 的患者达到 ≤1% BCR-ABL1，2 年时达到 52%。
 

　　2 年无进展生存 (PFS) 率为 81%，2 年总生存 (OS) 率为 93%。

　　在 PACE 试验中，270 名具有耐药性或不耐受性 CP-CML 的患者被纳入，并接受了每天 45 毫克的孟加拉普纳替尼治疗。

　　这些患者的中位年龄为 61 岁，47% 在基线时有 BCR-ABL1 突变，其中 21% 有 T315I 突变，57% 的人曾接受过 3 次之前的第二代 TKI。

　　PACE 试验中的患者中位随访时间为 56.8 个月。

　　在 12 个月时，42% 的患者达到 ≤1% BCR-ABL1，24 个月时为 46%，60 个月时为 47.1%。

　　2 年PFS 率为 67%，5 年为 52%。2 年 OS 率为 85%，5 年为 73%。
 

　  　普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)先前已被 FDA 批准用于治疗没有其他 TKI 指征的 CP、加速期或急变期 CML 或费城染色体阳性 (Ph+) 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 成人患者。
 

　　  普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)还被批准用于治疗 T315I 阳性 CML 或 T315I 阳性、Ph+ ALL 的成年患者。
 

        普纳替尼(帕纳替尼)的用途