白血病是血液系统恶性肿瘤的一种，系造血干细胞或祖细胞突变引起的恶性克隆性疾病。我国白血病发病率与亚洲其他国家相近，年发病率为3/10万～4/10万，男性多于女性，在恶性肿瘤所致的死亡率中，白血病居第6位（男性）和第8位（女性）。

          而CML你知道是什么吗？今天草根抗癌网小篇为你详细介绍一下CML。

        什么是CML？

         答：CML——慢性髓性白血病，是一种发生在骨髓造血干细胞的癌症。

          为什么我会得CML？

         答：绝大多数CML患者的骨髓细胞染色体会出现一种缺陷，这种染色体缺陷主要是因为人体9号染色体上的abl基因易位到22号染色体上的 bcr，形成bcr/abl融合基因，这种融合基因表达一种特殊的染色体——费城（Ph）染色体。

          费城染色体携带的BCR-ABL基因会生成Bcr-Abl蛋白，异常BCR-ABL蛋白刺激骨髓持续产生大量异常白细胞，或称这些白细胞为白血病细胞，从而导致CML。

         得了CML会有什么症状？

         答：近半数患者就诊时无症状，仅于体检时才被发现。CML是一种慢性疾病，症状不典型，若不治疗会逐渐加重。若有症状将主要表现如下：

           得了CML，我的血液会有什么改变？

           答：CML疾病进展经历着慢性的、加速的、急变的过程。在疾病末期，大量异常白血病细胞会占领骨髓，抑制正常造血，红细胞、正常白细胞和血小板产生不足，可能会出现以下症状：

          得了CML，我该怎么治疗？

          经过治疗，我能活多久？

         答：自从TKI靶向治疗出现后，患者的生存期被大大延长了。

         应用伊马替尼相关大型国际临床研究（IRIS）的60个月生存数据进行卫生经济学研究发现，经过TKI治疗的CML患者，预计生存期将达到19.1年。

         开始治疗后需要做哪些检查？

        我的病情会不会进展呢？有什么办法可以预测？

        答：Sokal评分是预测CML患者病情进展的方法之一。

         可以选择哪种TKI治疗我的CML呢？

      海外医疗时可以选择哪种TKI治疗我的CML呢？

          普纳替尼（Ponatinib）是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。目前在国内未上市。
 

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       怎么判断TKI治疗的效果？

       答：CML的治疗目标明确指出：

       每达到一个治疗目标，身体里的白血病细胞都会明显地减少。

        为什么会治疗失败？

               CML患者应用伊马替尼治疗后，20-50%的患者最终都会耐药（就是药物治疗无效了）。耐药又分两种情况：

              原发耐药：原来就没有达到治疗目标；

             继发耐药：原来治疗是有效的，后来治疗效果消失了、疾病进展了。

       总结

         1、CML是一种慢性疾病，规范的TKI治疗可明显延长生存期。

         2、TKI治疗过程中，如果在3个月、6个月、12个月分别未达到CHR 、 EMR 、 CCyR ，或随后任何时间失去CHR、CCyR、MMR或发生突变，则需警惕“治疗失败” ，同时应咨询医生查找原因，尽快调整治疗方案。

         3、对于伊马替尼治疗失败的患者，应尽快转换至二代TKI。